RNA干渉(RNAi)に特化した研究開発を進める米アルナイラム・ファーマシューティカルズ(マサチューセッツ州)は、遺伝性の希少疾患である急性肝性ポルフィリン症(AHP)を対象とした治療薬「ギボシラン」を、早ければ2年後に日本で発売する。日本人患者を組み入れた国際共同治験が進行中で、日本で来年の承認申請、2020年の承認取得を目指す。同社は9月末に別の遺伝性疾患に関するRNAi治療薬「パチシラン」を厚労省に承認申請したばかり。パチシランは来年内の日本投入を見込んでおり、今後MRを採用して市場を開拓する。

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