ノバルティス ファーマ(東京都港区)は日本初の承認取得にこぎ着けたCAR―T細胞療法「キムリア」について、適応症を拡大する臨床試験を始める。治療選択肢が限られた白血病やリンパ腫向けで、2019年中にも試験がスタートする見通し。同社は難病の脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬を昨年承認申請しているほか、眼科分野でも遺伝子薬の国内開発に乗り出す方針で、日本市場で遺伝子治療フランチャイズを広げる。

承認を取得したCAR-T細胞療法「キムリア」

ウイルスベクターを用いて遺伝子改変したCAR-T細胞を増殖、洗浄し最終製品にする

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