デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する新規治療法の開発が活発化している。核酸医薬、遺伝子治療、細胞治療に加え、“究極の治療”と称されるゲノム編集でも実用化が見えてきた。約30年前から本格化してきたDMD研究は、複数モダリティの異種格闘場であると当時に、筋疾患の入門編。他疾患の病態解明に貢献する可能性がある。続きは本紙で
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する新規治療法の開発が活発化している。核酸医薬、遺伝子治療、細胞治療に加え、“究極の治療”と称されるゲノム編集でも実用化が見えてきた。約30年前から本格化してきたDMD研究は、複数モダリティの異種格闘場であると当時に、筋疾患の入門編。他疾患の病態解明に貢献する可能性がある。続きは本紙で